Biomarqueurs : les enjeux

Le principe de la médecine de précision consistant à cibler certaines anomalies de la tumeur, on aurait pu penser que les traitements seraient efficaces dès lors que cette anomalie était présente, indépendamment de l’organe atteint.

Cependant, une même altération moléculaire dans différents types de cancers ne garantit pas systématiquement la réponse au traitement. À titre d’exemple, le vémurafénib ne présente pas de bénéfices pour les patients ayant un cancer colorectal porteur d’une mutation de BRAF alors qu’il est efficace chez des patients ayant un mélanome métastatique présentant cette même mutation. Aussi, il n’est pas possible de se fonder sur la seule présence d’une anomalie moléculaire pour prédire la réponse à un traitement. Il est donc nécessaire de démontrer, par le biais des essais cliniques, l’efficacité d’un traitement dans chaque type de cancer où une même anomalie est retrouvée.

Par ailleurs, pour certaines familles de thérapies ciblées, comme les antiangiogéniques, et les traitements d’immunothérapie, les chercheurs n’ont pas encore identifié de biomarqueurs, permettant d’identifier a priori les patients qui ne répondront pas à ces traitements et qui seront exposés à leurs effets indésirables sans en tirer un bénéfice thérapeutique.

Plusieurs pistes sont toutefois en cours de recherche. Pour les inhibiteurs de point de contrôle par exemple, le niveau d’expression d’une protéine particulière (PD-L1) ou un nombre très élevé de mutations dans la tumeur pourraient constituer des critères permettant d’identifier les patients susceptibles de répondre à ces traitements. Il reste néanmoins beaucoup de progrès à accomplir dans ce domaine.

Un des enjeux majeurs de la médecine de précision est donc aujourd’hui de pouvoir identifier les patients qui tireront réellement un bénéfice de ces traitements et ainsi éviter des prescriptions qui s’avèreraient inefficaces. Un objectif d’autant plus essentiel que ces traitements sont le plus souvent toxiques. Ils représentent également un coût important  pour la société.