Accès aux nouveaux traitements

Le délai entre la découverte d’un nouveau traitement et sa mise sur le marché est long, de plusieurs années. Néanmoins, l’accès aux traitements innovants est rendu possible en France grâce aux essais cliniques et aux autorisations temporaires d’utilisation (ATU).

Les essais cliniques

Les essais cliniques sont indispensables au développement de nouveaux médicaments, qui pourront être utiles à l’ensemble de la collectivité. Sur le plan individuel, ils permettent un accès précoce à certains traitements prometteurs et garantissent un suivi particulièrement rigoureux, la prise en charge des patients dans le cadre des essais cliniques étant très réglementée.

De plus en plus d’essais testent aujourd’hui des thérapies ciblées ou des traitements d’immunothérapie spécifique dans de nombreuses pathologies. Il peut s’agir de médicaments ayant déjà une autorisation de mise sur le marché et étant évalués dans d’autres types de cancer ou pour des stades plus précoces, ou bien de nouvelles molécules en développement. Par ailleurs, de plus en plus de traitements sont testés en combinaison (plusieurs thérapies ciblées, plusieurs immunothérapies, thérapies ciblées et immunothérapies, immunothérapie et radiothérapie) afin d’améliorer l’efficacité de ces traitements et de limiter l’apparition de résistances.

Des essais cliniques d’un nouveau type

L’essor des traitements se basant sur le profil moléculaire des cancers, et nécessitant donc une analyse des caractéristiques moléculaires des tumeurs, a exigé une adaptation de la recherche clinique. Puisqu’il n’est pas possible de se fonder sur la seule présence d’une anomalie moléculaire pour prédire la réponse à un traitement, il est nécessaire de démontrer, par le biais des essais cliniques, l’efficacité d’un traitement dans chaque type de cancer où une même anomalie est retrouvée. Cela impose de mener de nombreux essais cliniques pour de petits groupes de patients et de concevoir de nouveaux types d’essais adaptés aux spécificités de la médecine de précision.

Les essais « panier »

Les essais « panier » (essais basket) testent généralement un seul traitement dans un grand nombre de localisations tumorales présentant toutes une ou plusieurs altérations ciblées par ce traitement. Ces essais permettent d’évaluer l’efficacité d’un même traitement dans différents types de cancers. Ils offrent ainsi la possibilité d’élargir les indications de prescription d’un médicament en cas d’efficacité démontrée dans un nouveau type de cancer ou, au contraire, de constater ou de confirmer l’absence d’intérêt de ce traitement dans une ou plusieurs autres localisations tumorales.

Sur ce modèle, l’INCa, avec le soutien de l’ANSM et de la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer, a lancé en 2013 le programme AcSé qui vise à proposer aux patients, dans le cadre d’essais cliniques, des thérapies ciblées pour lesquelles une indication existe déjà dans une autre localisation. A ce jour, ce programme comporte deux essais promus par UNICANCER, l’un portant sur le crizotinib, autorisé dans le traitement du cancer du poumon non à petites cellules présentant une translocation du gène ALK, et l’autre portant sur le vémurafénib, autorisé dans le mélanome métastatique présentant une mutation BRAF V600.

Les essais « parapluie »

Les essais « parapluie » (essais umbrella), quant à eux, évaluent l’efficacité de plusieurs traitements visant des cibles différentes dans un seul type de cancer. Les patients inclus dans l’essai reçoivent un traitement en fonction des anomalies moléculaires de leur tumeur.

Accéder au registre des essais cliniques

Les autorisations temporaires d’utilisation (ATU)

Certains médicaments, qui ne sont pas encore disponibles dans le cadre d’une AMM (autorisation de mise sur le marché), peuvent être prescrits via une autorisation temporaire d’utilisation (ATU). Les ATU sont une spécificité française et représentent un avantage pour les patients car elles permettent un accès précoce à certains traitements.

Ce dispositif, exceptionnel, requiert plusieurs conditions :

le traitement est destiné à des maladies graves ou rares et ne peut être différé,
il n’existe pas de traitement approprié,
le patient ne peut pas entrer dans un essai clinique,
l’efficacité et la sécurité du traitement sont fortement présumées par les résultats d’essais cliniques.

Ces ATU peuvent être de deux types :

l’ATU dite de cohorte concerne un groupe ou un sous-groupe de patients, elle est sollicitée par le laboratoire pharmaceutique exploitant le médicament ;
l’ATU nominative s'adresse à un patient nommément désigné, elle est faite à le demande d’un médecin.

Ces autorisations sont accordées par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) pour une durée déterminée ne pouvant dépasser un an mais elles peuvent être renouvelées.