Essais cliniques et thérapies ciblées

Afin de permettre aux patients de bénéficier le plus rapidement possible des molécules innovantes qui pourraient leur être bénéfiques, plusieurs dispositifs d'essais cliniques portant sur des molécules, ayant obtenu une AMM ou non, ont été mis en place.

Des essais d’un nouveau genre : "basket", "umbrella", guidés par la génomique, prennent en compte la rareté des altérations moléculaires dans une localisation donnée et la possibilité qu’elles soient présentes dans différents types de cancers.

Par ailleurs, un programme d'accès sécurisé à des thérapies ciblées innovantes (AcSé) a été lancé en 2013. Il vise à proposer à des patients en échec thérapeutique de nouvelles thérapies ciblant des altérations génétiques présentes dans leur tumeur, indépendamment de l'organe concerné.