Les essais cliniques du programme AcSé

Caractéristiques des essais AcSé

Chacun des essais cliniques AcSé peut concerner jusqu'à plus de 500 patients, dont des enfants et des adolescents quand des données de tolérance clinique permettant de définir la dose recommandée sont disponibles. Si des signes d'efficacité sont observés dans certaines tumeurs, ces essais permettront de déterminer les nouvelles indications qui devraient être développées par le laboratoire ; dans le cas contraire, ils permettront d'éviter une prescription inutile de ce médicament.

Ces essais cliniques doivent respecter les termes de la charte AcSé et répondre aux exigences réglementaires de la recherche impliquant la personne. Ainsi, le promoteur doit être une institution académique française. Les centres investigateurs sont les établissements ayant une autorisation de traitement des cancers par chimiothérapie et disposant d'une capacité à réaliser de la recherche clinique, soit possiblement 250 centres en France.

L'Institut s'engage à participer au financement des essais, ainsi qu'aux coûts engendrés par la réalisation des tests réalisés par les plateformes de génétique moléculaire des cancers, visant à identifier les patients susceptibles de bénéficier de ces traitements. Le laboratoire pharmaceutique qui dispose de la molécule doit la mettre gratuitement à disposition des centres investigateurs, tout au long de l'essai.

La charte d'engagement au développement de protocoles d'accès sécurisé à une thérapeutique ciblée innovante AcSé rappelle notamment le contexte, les objectifs de ce programme, les caractéristiques des essais cliniques s'inscrivant dans ce cadre et les modalités de son suivi. Elle définit également les engagements de l'Institut et du promoteur.

Critères d'inclusion des patients

L'inclusion d'un patient dans un essai clinique AcSé se fait après l'identification d'une altération moléculaire ciblée par le médicament sur lequel porte l'essai. Cette identification est menée dans le cadre d'un diagnostic moléculaire réalisé par l'une des 28 plateformes de génétique moléculaire des cancers financées par l'Institut et la DGOS. Ces tests sont gratuits pour les patients.

Les critères d'inclusion dans un essai clinique AcSé sont les suivants :

• patients présentant une tumeur solide ou hématologique différente de l'indication du dossier d'AMM ;
• patients mineurs si des données de toxicité et de pharmacocinétique sont disponibles pour définir la dose recommandée;
• présence de l'anomalie génétique ciblée par le médicament dans la tumeur, quelle que soit l'histologie ou la cytologie initiale ;
• maladie localement avancée ou métastatique, en échec d'options thérapeutiques validées et pour des patients ayant une espérance de vie supérieure à 3 mois ;
• absence d'un autre essai clinique actif en France avec cette thérapie dirigée sur la même cible, dans lequel le patient pourrait être inclus ;
• stratification initiale par organe d'origine de la tumeur et type histologique pour permettre l'analyse en sous-groupes, avec un groupe « autres tumeurs » permettant une inclusion de patients souffrant de cancers rares ;
• règles d'arrêt strictes en cas de toxicité et/ou en cas d'absence d'effet après un nombre prédéfini de cycles et de patients inclus (nombre défini par la méthodologie statistique).

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