Les essais cliniques

Participer à un essai clinique en cancérologie

Collection Guides patients / Les traitements

Date de publication mars 2015

Télécharger

Télécharger

Les quatre phases des essais cliniques

Si les résultats de ces tests précliniques se révèlent favorables, il sera alors envisagé de proposer à des personnes malades de participer, avec leur accord, à son évaluation. Cette évaluation, réalisée avec la collaboration de patients, s'appelle un essai clinique.

Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques comprennent plusieurs étapes (dites phases), qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.

• Les essais de phase I déterminent la dose recommandée pour l’administration d’un tout nouveau traitement. Il est alors donné à un petit nombre de malades (10 à 40).
• Les essais de phase II précisent l’activité clinique ou pharmacologique d'un traitement à la dose recommandée à l’issue de la phase I. En général, 40 à 80 malades sont inclus. 
• Les essais de phase III permettent de comparer le nouveau traitement avec le traitement utilisé habituellement, dit "traitement de référence" ou "traitement standard" afin de déterminer son efficacité. Deux groupes de patients sont constitués par tirage au sort (randomisation), de manière à constituer des groupes homogènes et comparables (âge, sexe, caractéristiques de la maladie, …) : l'un recevra le traitement de référence, l'autre le nouveau traitement. Dans certains cas, les patients ne sauront pas quel est le traitement reçu (traitement de référence ou nouveau traitement). On parle d'essai "en aveugle". Il est dit "en double aveugle" lorsque ni le patient, ni le personnel soignant ne savent quel traitement est donné.

Ce n'est donc pas le médecin qui décide de l'attribution de l'un ou l'autre des traitements à son patient. Ces essais nécessitent l'inclusion d'un grand nombre de malades (plusieurs centaines ou milliers de malades) pour établir une différence entre les traitements.

Vers l’autorisation de mise sur le marché

Si les données et résultats de ces essais sont en faveur du nouveau traitement, cela permet de constituer un dossier d'enregistrement qui sera soumis aux autorités de santé afin qu'elles délivrent l'autorisation de mise sur le marché (AMM). Celle-ci rend possible la commercialisation du nouveau traitement.

• Les essais de phase IV ont lieu après l’autorisation de mise sur le marché. Quand le médicament est commercialisé, il fait encore l'objet d'une surveillance étroite appelée pharmacovigilance. L’objectif peut être d’identifier tout effet secondaire grave, rare, exceptionnel et/ou inattendu dû à l’administration des médicaments. Il peut s’agir également de préciser les conditions d’utilisation de ce médicament sur certains groupes de patients.

Tout signe anormal inattendu dû à l'administration d'un médicament peut être déclaré par les patients ou les associations à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Qui est à l'initiative d'un essai clinique ?

On appelle "promoteur" de la recherche l'institution qui propose de mettre en œuvre un essai clinique et qui le finance. Il peut s'agir d’un hôpital ou groupement hospitalier, d’une institution de recherche privée ou publique, d’une association ou d’un laboratoire pharmaceutique.

Qui peut autoriser les essais cliniques ?

Les essais cliniques sont soumis à des autorisations différentes de l’Agence nationale pour la sécurité du médicament et des produits de santé (Ansm) et/ou du Comité de protection des personnes (CPP), en fonction du niveau de risque.

Qui mène l'essai clinique ?

Un essai clinique est mené dans un centre investigateur (généralement dans un service d’un établissement de santé) et le plus souvent conduit par un médecin qu’on appelle investigateur de l’essai. C'est lui qui peut vous proposer de participer à l'essai. Il vous fournit toutes les explications nécessaires et vous suit durant toute la durée de l’essai.

Si vous êtes inclus dans un essai clinique, qui prend soin de vous ?

Dans un essai clinique, en tant que patient, vous êtes entouré d'une équipe qui prend soin de vous. Elle est disponible pour vous informer, vous écouter, répondre à vos questions et attentes : l'investigateur de l'essai, l'infirmier, l'attaché de recherche clinique, ou ARC (qui aide le médecin investigateur à l'inclusion et au suivi des malades), un psychologue si vous en exprimez le besoin, et votre médecin traitant. Celui-ci est tenu régulièrement informé de l’avancement et des résultats de l'essai.

Comment participer à un essai clinique ?

Pour entrer dans un essai clinique, vous devez remplir un certain nombre de critères, appelés critères d'inclusion ou critères d’éligibilité. Les critères d'inclusion sont propres à chaque essai clinique.

Chaque essai a un objectif précis ; c'est pourquoi certains malades, et pas d'autres, se verront proposer de participer à un essai, en raison de certaines de leurs caractéristiques, par exemple le type ou la taille de leur tumeur.

Le fait d’être inclus ou non dans un essai clinique ne préjuge en rien du pronostic de la maladie ou du succès du traitement utilisé.

Participer à un essai clinique est-il utile pour faire progresser la recherche ?

La participation des malades à des essais cliniques est une contribution indispensable à la découverte de nouveaux traitements et de nouvelles stratégies qui pourront bénéficier à un grand nombre de personnes touchées par le cancer.

Les progrès réalisés en médecine, notamment dans les traitements contre le cancer, sont le fruit de la recherche clinique, grâce à des essais menés avec rigueur et méthode, garants d'un bon niveau de preuve scientifique. Cependant, il reste encore de nombreuses situations qui démontrent l'incertitude et l'insuffisance des thérapeutiques actuelles. De nombreux progrès restent à accomplir, tant dans la recherche de nouveaux traitements que dans l'élaboration de nouvelles stratégies thérapeutiques.

Grâce à la loi du 4 mars 2002 relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé (dite loi Kouchner), les personnes qui ont participé à une recherche dans le cadre d'un essai clinique peuvent demander à être informées, à l'issue de cette recherche, de ses résultats globaux.

Êtes-vous libre de participer à l'essai clinique qu’on vous propose et pouvez-vous changer d'avis, même après avoir accepté ?

Votre participation est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer à un essai, vous êtes libre de le quitter à tout moment. Votre médecin vous proposera alors un autre traitement adapté à votre maladie. Cette décision ne changera rien à l'engagement de l'équipe médicale pour traiter votre maladie.

Deux documents obligatoires pour l'information et le consentement du patient :

• la notice d'information ;
• Le formulaire de consentement éclairé.

Par quelles modalités êtes-vous informé afin de pouvoir prendre votre décision en toute liberté ?

Avant toute participation à un essai clinique, le médecin vous informe par oral puis vous remet obligatoirement une note d'information écrite qui liste les bénéfices attendus et les risques potentiels. Cette notice peut parfois paraître compliquée à comprendre. N’hésitez pas à demander des explications sur tout ce qui ne vous paraît pas clair.

Vous pourrez ainsi avoir connaissance de toutes les informations nécessaires pour comprendre l'essai et réfléchir aux raisons qui pourraient vous pousser à y participer, en prenant le temps de la réflexion nécessaire à votre décision. Vous serez également informé des alternatives possibles si vous ne souhaitez pas participer à l'essai.

Seuls les patients qui y consentent ou ne s’y opposent pas (en fonction du type d’essai clinique), après avoir reçu toutes les informations nécessaires pour comprendre l'essai clinique, peuvent y participer. Il est donc impossible d'être inclus dans un essai sans le savoir.

Pour les essais thérapeutiques de médicaments ou sur les dispositifs médicaux risqués, votre consentement libre, écrit et éclairé sera recueilli dans un formulaire de consentement transmis par votre médecin. Ce formulaire concrétisera votre accord et attestera que vous avez bien reçu les informations concernant l'étude. Il doit être signé par vous et votre médecin.

En participant à un essai clinique, avez-vous plus de chances d'avoir le meilleur traitement ?

Participer à un essai clinique ne représente aucune perte de chance par rapport au traitement administré en dehors d'un essai clinique. Mais cette participation offre la possibilité d'avoir accès, dans certains cas, aux traitements les plus innovants. Votre participation à un essai a pour objectif de déterminer quel sera le meilleur traitement de demain.

Si vous refusez de participer à l'essai clinique qui vous est proposé, cette décision sera sans conséquence sur la prise en charge de votre maladie, sur vos relations avec votre médecin et l'équipe soignante, et sur la qualité des soins qui vous sont prodigués.

Y a-t-il des risques particuliers à participer à un essai clinique ?

Tout traitement, qu’il soit réalisé dans le cadre d’un essai clinique ou non, présente des risques.

Ceux-ci sont le plus souvent connus et répertoriés mais il peut arriver que certains symptômes, particulièrement rares, n'aient pas encore été signalés, même si des études approfondies ont déjà été effectuées en laboratoire (essai préclinique) avant que ces essais ne soient menés sur l'homme.

Aussi, des contrôles et des examens supplémentaires pour rechercher des effets indésirables inattendus peuvent être nécessaires et ajouter des contraintes pour le malade. Toutes les modalités de prise en charge et de suivi d'un patient qui entre dans un essai clinique sont définies avec précision et soumises à diverses réglementations (nationales et internationales) et à des organismes de contrôle très rigoureux. Le médecin investigateur vous présente l’essai, ainsi que les bénéfices attendus globalement, mais aussi les risques potentiels (notamment les effets indésirables connus) du nouveau traitement ou liés à la participation à l’essai. Il vous présente aussi les bénéfices et les risques potentiels des alternatives thérapeutiques.

Pendant l’essai, une surveillance étroite est mise en place par le médecin et l’équipe soignante, en lien avec le promoteur de l’essai et avec les autorités de santé. N’hésitez pas à poser toutes les questions qui vous préoccupent aux membres de l’équipe qui vous accompagne. L'équipe médicale continuera, tout au long de l'étude, à vous fournir toutes les explications utiles sur la nature et le déroulement du traitement.

Pour en savoir plus sur les lois qui garantissent votre sécurité lors de votre participation à un essai clinique, vous pouvez consulter notre page Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Quels bénéfices avez-vous à participer à un essai clinique ?

Participer à un essai clinique, c'est la possibilité d'avoir accès à un traitement innovant.

C'est aussi un encadrement spécifique de la prise en charge et un suivi adapté et rigoureux, pendant et après la fin du traitement.

Les médecins qui effectuent un essai clinique suivent scrupuleusement un plan de traitement (plan thérapeutique). Ce plan définit toutes les modalités de l'essai (critères d'inclusion, durée, calendrier du traitement, examens complémentaires…).

Le plan thérapeutique prévoit également une surveillance du patient tout au long du déroulement de l'essai, afin de vérifier l'efficacité et la tolérance du traitement. En conséquence, tous les médecins et infirmiers qui collaborent à un essai clinique vous suivent en permanence, afin de vérifier que le traitement produit les bénéfices escomptés. Ils peuvent ainsi intervenir immédiatement si le moindre effet secondaire apparaît.

S'agissant de nouveaux traitements, les personnes malades incluses dans des études cliniques sont suivies avec une grande rigueur pendant toute la durée de l'essai clinique, mais aussi après la fin du traitement.

Votre participation à un essai est-elle rémunérée ?

La participation à un essai clinique ne donne lieu à aucune rémunération. Cela permet de garantir le libre choix de consentir à l’essai en accord avec les dispositions de l'article L.1121-11 du code de la santé publique, comme le prévoit la législation.

Pour en savoir plus, vous pouvez consulter notre page dédiée aux essais cliniques.