Étude dont l’objectif est de tester un nouveau traitement. Un essai thérapeutique a généralement pour but d'étudier si le nouveau traitement apporte un avantage par rapport aux traitements habituellement utilisés : meilleure efficacité, diminution des effets secondaires, amélioration de la qualité de vie… D'autres essais thérapeutiques visent à évaluer précisément certains aspects d’un traitement déjà connu. Un essai thérapeutique est soumis à l’approbation et au contrôle de conseils scientifiques, du CPP (Comité de protection des personnes) et des autorités sanitaires (ANSM). Participer à un essai thérapeutique offre la possibilité d’accéder à des traitements innovants et permet de contribuer au progrès dans la recherche de nouveaux traitements. Le médecin doit expliquer aux patient les objectifs et les bénéfices attendus de l’étude, le ou les traitements utilisés et les effets secondaires éventuels, ainsi que les examens de surveillance à réaliser. Les patients doivent recevoir une notice d’information et donner leur accord par écrit. En prenant part à un essai thérapeutique, les patients sont davantage suivis. Seuls ceux qui le souhaitent participent à un essai thérapeutique. Ils peuvent revenir sur leur décision à tout moment et quitter l’étude.