Le programme d’accès sécurisé aux thérapies ciblées innovantes (AcSé)

Le programme d'accès sécurisé aux thérapies ciblées (AcSé) est porté par l'Institut en accord avec l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Il se décline en différents essais cliniques de phase 2 portant sur des médicaments innovants ayant obtenu une AMM dans une autre indication.

Le programme AcSé vise ainsi à :

• proposer aux patients en échec de thérapeutiques validées d'accéder à un traitement basé sur une anomalie moléculaire de leur tumeur, dans le cadre sécurisé d'un essai clinique de phase 2 (les patients ayant accès à un essai clinique existant ne sont pas concernés par ce programme) ;
• étudier l'intérêt de ces molécules innovantes chez des patients atteints de cancers de différents types cytologiques ou histologiques présentant l'anomalie moléculaire ciblée, en l'absence d'AMM dans cette indication, d'essai clinique de développement, d'ATU de cohorte ou de RTU ;
• garantir une égalité d'accès aux traitements innovants à tous les patients pouvant en bénéficier, sur tout le territoire français.

Qu'est-ce que le programme AcSé ? 

La mise en évidence d'altérations moléculaires dans les cellules cancéreuses a permis d'identifier de nouvelles cibles thérapeutiques, puis de développer des médicaments visant ces cibles. Ces altérations peuvent aussi être présentes dans des cancers d'organes différents. Les médicaments ciblant ces altérations et qui ont ou vont obtenir une AMM pour le traitement d'un cancer d'un organe déterminé pourraient donc être efficaces pour des patients ayant un cancer d'un organe différent mais présentant la même anomalie génétique.

Le programme AcSé vise à proposer aux patients adultes et enfants, atteints d'un cancer et en échec de thérapeutiques validées, des thérapies ciblant les altérations génétiques présentes dans leur tumeur, solide ou hématologique, indépendamment de l'organe concerné. Il permet d'accélérer l'accès aux thérapies ciblées en proposant et en sécurisant l'accès précoce des patients à ces traitements, en-dehors de leurs indications validées dans le cadre de l'AMM.

Ce programme novateur, développé à l'initiative de l'Institut avec le soutien de l'ANSM, d'Unicancer et de la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer, répond à la volonté de repérer précocement les innovations thérapeutiques dans le champ du cancer, d'accompagner leur développement et d'accélérer leur mise à disposition pour les patients pouvant en bénéficier.

Les essais cliniques du programme AcSé

Le programme AcSé se décline en essais cliniques de phase 2, chacun portant sur un médicament ciblé (ou plusieurs) ayant obtenu une AMM, ou en passe de l'obtenir, et dont le mécanisme d'action pourrait être actif sur des cancers différents. Les laboratoires qui développent le médicament étudié le mettent à disposition et le distribuent gratuitement pendant toute la durée de l'essai.

Ces essais doivent permettre de déterminer dans quelles nouvelles indications le laboratoire pourrait développer les molécules étudiées, et si des signes d'efficacité probants sont observés ; à l'inverse, ils visent à éviter des essais thérapeutiques inutiles si aucun signe d'efficacité n'est observé dans certaines des tumeurs étudiées.

En savoir plus sur les essais cliniques du programme AcSé

Valorisation du programme AcSé

Depuis son lancement en 2013, le programme AcSé a occasionné plusieurs publications dans des revues scientifiques internationales à comité de lecture, notamment dans Nature et Journal of Clinical Oncology. Il a également donné lieu à plusieurs communications et posters lors de congrès internationaux comme l'ASCO ou l'ESMO.

En savoir plus sur les travaux autour du programme AcSé

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