L’objectif de cette étude est d’évaluer la tolérance et la faisabilité d’un traitement associant du sonidegib (LDE225) et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire-2 ou élevé, ne répondant pas au traitement par azacitidine.

Les patients recevront un traitement comprenant des comprimés de sonidegib (LDE225) administrés en continu et de l’azacitidine administré en injection sous cutané pendant sept jours consécutifs. Ce traitement sera répété tous les vingt-huit jours, pendant six cures.

Les patients ayant obtenu une réponse clinique significative recevront le sonidegib (LDE225) et l’azacitidine jusqu’à la rechute.